ایالات متحده دارویی را برای بهبود رشد کودکان مبتلا به کوتولگی تایید می کند

ایالات متحده دارویی را برای بهبود رشد کودکان مبتلا به کوتولگی تایید می کند

آکندروپلازی یک اختلال ژنتیکی رشد استخوان است که از تغییر غضروف به استخوان جلوگیری می کند.

واشنگتن:

سازمان غذا و داروی آمریکا روز جمعه برای اولین بار دارویی را برای بهبود رشد در کودکان مبتلا به شایع ترین نوع کوتولگی تایید کرد.

Voxzogo که توسط شرکت داروسازی آمریکایی BioMarin ساخته شده است، در ایالات متحده مجاز به درمان کودکان بالای پنج سال مبتلا به آکندروپلازی است که صفحات رشد – مناطق غضروفی در انتهای استخوان های بلند – هنوز باز هستند، به این معنی که آنها هنوز پتانسیل رشد را دارند. .

ترزا کهو، متخصص غدد FDA در بیانیه مطبوعاتی گفت: با این اقدام، کودکان با قد کوتاه به دلیل آکندروپلازی یک گزینه درمانی دارند که علت اصلی کوتاهی قد آنها را هدف قرار می دهد.

آکندروپلازی یک اختلال ژنتیکی رشد استخوان است که از تغییر غضروف به استخوان جلوگیری می کند. بزرگسالان مبتلا به این عارضه به طور متوسط ​​حدود چهار فوت (1.2 متر) قد دارند.

به گفته مؤسسه ملی بهداشت، این می تواند باعث مشکلات سلامتی از جمله مشکلات تنفسی، انحنای بیش از حد ستون فقرات، چاقی و عفونت های مکرر گوش شود. طول عمر معمولا نزدیک به نرمال است.

عامر حیدر، یکی از بنیانگذاران گروه غیرانتفاعی Growing Stronger، در بیانیه BioMarin گفت: به عنوان والدین کودک مبتلا به آکندروپلازی، در دسترس بودن درمان هایی که بر رشد استخوان تأثیر می گذارد را گام مهمی به جلو می دانم.

رشد قوی تر به بهبود کیفیت مراقبت های پزشکی برای افراد کوچک از طریق حمایت از تحقیقات اختصاص داده شده است.

اما افزایش قد لزوما هدف همه مبتلایان به آکندروپلازی نیست.

هنگامی که BioMarin نتایج آزمایش اولیه را در سال 2015 به اشتراک گذاشت، سازمان حمایت از کوتوله‌گرایی Little People of America (LPA) تأکید کرد که هدف آن بزرگداشت کوتولگی به عنوان “یک سهم ارزشمند در تنوع شرایط انسانی” است.

در بیانیه LPA آمده است: «در حالی که ما افراد و خانواده‌ها را تشویق می‌کنیم تا بهترین تصمیم را بگیرند، اما تأکید می‌کنیم که درمان‌های نوظهور برای افراد مبتلا به کوتولگی لازم نیست تا زندگی جذاب، سالم و سازنده داشته باشند».

مطالعه یک ساله

FDA گفت که ایمنی و اثربخشی Voxzogo یا vosoritide در یک مطالعه دوسوکور یک ساله برای شرکت کنندگان پنج سال و بالاتر مبتلا به آکندروپلازی که دارای اپی فیز یا صفحات رشد باز هستند، مورد ارزیابی قرار گرفت.

کودکانی که تزریق Voxzogo دریافت کردند به طور متوسط ​​حدود 0.6 اینچ (1.57 سانتی متر) بلندتر از کسانی که دارونما دریافت کردند در طول دوره مطالعه رشد کردند.

افراد مبتلا به آکندروپلازی دارای یک جهش ژنتیکی هستند که باعث می شود ژن تنظیم کننده رشد بیش از حد فعال باشد و از رشد طبیعی استخوان جلوگیری کند. Voxzogo با مقابله با جهش عمل می کند.

شایع ترین عوارض جانبی واکنش های محل تزریق، استفراغ و کاهش بالقوه جدی فشار خون بود.

کمیسیون اروپا در اواخر آگوست سال جاری مجوز این دارو را برای درمان کودکان در حال رشد بالای دو سال صادر کرد.

به گفته BioMarin، انتظار می رود این دارو تا اواسط تا اواخر دسامبر در ایالات متحده در دسترس باشد.

(به جز عنوان، این داستان توسط کارکنان NDTV ویرایش نشده است و از یک فید سندیکایی منتشر شده است.)